Kistik fibrozga gen terapiyasi qanday yordam beradi?
Kistik fibrozga gen terapiyasi qanday yordam beradi?

Video: Kistik fibrozga gen terapiyasi qanday yordam beradi?

Video: Kistik fibrozga gen terapiyasi qanday yordam beradi?
Video: NIMA UCHUN ISLOMDA CHO'CHQA HAROM QILINGAN DR. ZAKIR NAIK - YouTube 2024, Sentyabr
Anonim

Gen terapiyasi ning to'g'ri nusxalarini uzatishni o'z ichiga oladi kistik fibroz transmembranli o'tkazuvchanlik regulyatori (CFTR) nafas yo'llaridagi epiteliya hujayralariga DNK. CFTR ning klonlanishi gen 1989 yilda CFTRning printsipial tadqiqotlariga olib keldi gen in vitro va hayvon modellarida o'tkazish.

Shu tarzda, kist fibrozni gen terapiyasi bilan davolash mumkinmi?

Kistik fibroz a genetik bemorning o'pkasida shilimshiq to'planishiga olib keladigan kasallik. Bundan tashqari, kasallikni davolash uchun hali ham mavjud emas. Endi sanoat sohasidagi hamkorliklar to'plami mumkin olib kelishga yordam bering gen terapiyasi Buyuk Britaniya tomonidan ishlab chiqilgan Kistik fibroz gen terapiyasi Konsortsium klinik sinovga.

Yuqorida aytilganlardan tashqari, olimlar kist fibrozini qanday davolashadi? Olimlar davolashning yangi usulini kashf etdilar kistik fibroz (CF) bemorlarning o'pka hujayralariga sun'iy oqsillarni etkazib berishni o'z ichiga oladi kistik fibroz transmembran o'tkazuvchanlik regulyatori (CFTR) oqsili.

Keyinchalik savol tug'iladi: kist fibrozining gen terapiyasi qanchalik muvaffaqiyatli?

Mutatsiya o'pka va ovqat hazm qilish tizimining yopishqoq shilliq bilan tiqilib qolishiga olib keladi. Ning maqsadi Kistik fibroz uchun gen terapiyasi noto'g'ri CFTRni almashtirishdan iborat gen ishlaydigan bilan. Platsebo bilan taqqoslaganda, nebulizer yordamida yuborilgan yondashuv o'pka funktsiyasining oddiy, ammo sezilarli yaxshilanishini ko'rsatdi (3,7%).

Nima uchun kist fibrozisi gen terapiyasi uchun yaxshi nomzod?

Kistik fibroz yagona hisoblanadi gen tartibsizlik sifatida qaraladi gen terapiyasi uchun yaxshi nomzod chunki ta'sirlangan gen Ma'lumki, maqsadli to'qima, o'pka, ochiq va 50% dan kam gen transfer klinik foyda keltirishi mumkin.

Tavsiya: