Crispr kist fibrozini davolay oladimi?
Crispr kist fibrozini davolay oladimi?

Video: Crispr kist fibrozini davolay oladimi?

Video: Crispr kist fibrozini davolay oladimi?
Video: Ревматоид артрит - YouTube 2024, Iyun
Anonim

CRISPR / Cas9 uchun eksperimental yondashuv hisoblanadi kistik fibrozni davolash (CF). Terapiya yangi oqsil-RNK kompleksiga ega bo'lib, u bemorning genetikasini tahrir qilib, kasallikni keltirib chiqaradigan genetik mutatsiyalarni bartaraf etish uchun mo'ljallangan.

Shunday qilib, cas9 va Crispr kist fibrozisi bo'lgan odamlar uchun nima qilishi mumkin?

CRISPR texnologiya uchun istiqbolli vositadir genlarni tahrirlash Bu tadqiqotchilarga DNK ketma-ketligini osongina o'zgartirish va gen funktsiyasini o'zgartirish imkoniyatini beradi. Shu tarzda, shu ravishda, shunday qilib, CRISPR - Cas9 Ushbu yondashuv CFTR mutatsiyasini tuzatish uchun to'g'ri vositani ko'rsatishi mumkin va to'qimalar va hayvonlar modellarida umidli natijalarga erishildi CF kasallik.

Bundan tashqari, kist fibrozining gen terapiyasi qanchalik muvaffaqiyatli? Mutatsiya o'pka va ovqat hazm qilish tizimining yopishqoq shilliq bilan tiqilib qolishiga olib keladi. ning maqsadi Kistik fibroz uchun gen terapiyasi noto'g'ri CFTRni almashtirishdan iborat gen ishlaydigan bilan. Platsebo bilan taqqoslaganda, nebulizer yordamida yuborilgan yondashuv o'pka funktsiyasining oddiy, ammo sezilarli yaxshilanishini ko'rsatdi (3,7%).

Bundan tashqari, genetik muhandislik mukovistsidozni davolay oladimi?

Kistik fibroz a genetik bemorning o'pkasida shilimshiq to'planishiga olib keladigan kasallik. Bundan tashqari, hali ham yo'q davolash kasallik uchun. Endi sanoat sohasidagi hamkorliklar to'plami mumkin olib kelishga yordam bering gen Buyuk Britaniya tomonidan ishlab chiqilgan terapiya Kistik fibroz geni Terapiya konsorsiumi klinik sinovga.

Kistik fibrozni kelajakda qanday davolash mumkin?

Xulosa: uchta yangi agent, ivacaftor, VX-809 va ataluren, CFTR ishlab chiqarishdagi asosiy nuqsonlarni aniqlaydi. Ivacaftor yaqinda FDA tomonidan tasdiqlangan, qolgan 2 agent esa hali ham klinik sinovlarda. Bemorlar CF shaxsiylashtirilganidan foyda oladi Dori ularning o'ziga xos genotipiga asoslanadi.

Tavsiya: